Orchard Therapeutics unterstützt nachdrücklich die Verabschiedung des Neugeborenen-Stoffwechsel-Screening-Gesetzes in Illinois und fügt dem landesweiten Gremium metachromatische Leukodystrophie hinzu

BOSTON und LONDON, 2. August 2023 (GLOBE NEWSWIRE) – Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), ein weltweit führendes Unternehmen im Bereich der Gentherapie, drückt seine große Wertschätzung für die Verabschiedung des Newborn Metabolic Screening Act in Illinois aus, auch bekannt als SB67. Das Gesetz, das voraussichtlich im Januar 2024 in Kraft treten wird, schreibt die Ausweitung des Neugeborenen-Screening-Programms des Illinois Department of Public Health um metachromatische Leukodystrophie (MLD) für die geschätzten 130.000 Neugeborenen im Bundesstaat jedes Jahr vor. Illinois ist der erste Bundesstaat in den USA, der das Neugeborenen-Screening auf MLD in sein landesweites Panel aufgenommen hat.

Bei der schwersten Form der MLD entwickeln sich Babys normal, verlieren jedoch im späten Säuglingsalter schnell die Fähigkeit, zu gehen, zu sprechen und mit der Welt um sie herum zu interagieren. Diese Kinder benötigen möglicherweise eine 24-Stunden-Betreuung und die meisten sterben innerhalb von fünf Jahren nach Ausbruch der Krankheit, was eine enorme Belastung für Patienten, ihre Familien und Gesundheitssysteme darstellt. Derzeit gibt es in den USA keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für MLD, die über die unterstützende Behandlung hinausgehen.

„Die Verabschiedung von SB67 stellt den Höhepunkt einer Multi-Stakeholder-Initiative dar, die gemeinsam an der Ausweitung des Screenings auf MLD arbeitet, und stellt einen bedeutenden Meilenstein für das Neugeborenen-Screening in den USA dar“, sagte Leslie Meltzer, Ph.D., Chief Medical Officer von Orchard Therapeutics. „Wie bei vielen seltenen, lebensbedrohlichen Krankheiten ist die Früherkennung und Diagnose der Schlüssel zur Gewährleistung bestmöglicher Ergebnisse für Patienten. Dieser bedeutende Meilenstein von Illinois wird sicherstellen, dass der Staat das Tempo der Diagnosen aufrechterhalten kann, um mit der biomedizinischen Innovation übereinzustimmen. Wir sind durch diesen Fortschritt sehr ermutigt und freuen uns darauf, weiterhin mit Familien, Ärzten und der breiteren Gemeinschaft zusammenzuarbeiten, um aktiv den Grundstein für die Einführung eines universellen MLD-Screenings in anderen Bundesstaaten zu legen.“

Das Neugeborenen-Screening gilt allgemein als eines der erfolgreichsten öffentlichen Gesundheitsprogramme weltweit. In den USA leidet etwa 1 von 300 Neugeborenen an einer Erkrankung, die durch ein Neugeborenen-Screening diagnostiziert werden kann, und nach Angaben der Centers of Disease Control and Prevention erhalten jedes Jahr mehr als 12.000 Säuglinge im Rahmen dieses öffentlichen Gesundheitsprogramms eine lebensrettende Behandlung.

„Heute ist ein monumentaler Tag für die MLD-Gemeinschaft, und ich lobe Illinois dafür, dass es der erste Bundesstaat des Landes ist, der ein Screening auf diese verheerende Krankheit eingeleitet hat“, sagte Dr. Barbara Burton, Fachärztin für Genetik, Genomik und Stoffwechsel am Ann & Robert H. Lurie Kinderkrankenhaus von Chicago. „Ich bin stolz darauf, einen kleinen Beitrag dazu geleistet zu haben, dass dies möglich wurde, und stelle mir einen Tag vor, der nicht allzu weit entfernt sein wird, an dem Ärzte, ähnlich wie bei Polio, nicht mehr wissen werden, wie MLD aussieht, weil alle Babys untersucht werden und diejenigen, die positiv getestet werden.“ kann diagnostiziert und zur entsprechenden Behandlung überwiesen werden, bevor die Symptome auftreten.“

Orchard Therapeutics ist stolz darauf, die Neugeborenen-Screening-Forschung zu unterstützen, um die Daten zu generieren, die für die Implementierung eines universellen Screenings auf MLD erforderlich sind. Zusätzlich zu SB67 unterstützt das Unternehmen mehrere Initiativen zum Neugeborenen-Screening, darunter:

Neun prospektive Neugeborenen-Screening-Studien sind in ganz Europa, den USA und im Nahen Osten aktiv. Bis Ende 2023 werden voraussichtlich mehr als 200.000 Neugeborene untersucht.

Nach dem Screening von etwa 150.000 Neugeborenen weltweit wurden bis zum 30. Juni vier bestätigte Fälle von MLD identifiziert.

Diese vorläufigen Ergebnisse deuten darauf hin, dass die Inzidenzrate eher bei einer von 50.000 Lebendgeburten liegt, verglichen mit früheren Schätzungen in der Literatur von einer von 100.000.i

Orchard ist Gründungsmitglied von BeginNGS am Rady Children's Institute for Genomic Medicine in San Diego, wo modernste Genomtechnologie eingesetzt wird, um die Wissenschaft des Neugeborenen-Screenings weiter voranzutreiben.

In Deutschland wurden nach der positiven Identifizierung von drei Neugeborenen mit MLD in einer prospektiven Studie Fortschritte bei der Beantragung eines bundesweiten Screenings erzielt.

Über MLD MLD ist eine seltene und lebensbedrohliche Erbkrankheit des körpereigenen Stoffwechselsystems, die Schätzungen zufolge bei etwa einer von 100.000 Lebendgeburten auftritt, basierend auf der vorhandenen Literatur. MLD wird durch eine Mutation im Arylsulfatase-A (ARSA)-Gen verursacht, die zur Ansammlung von Sulfatiden im Gehirn und anderen Bereichen des Körpers, einschließlich Leber, Gallenblase, Nieren und/oder Milz, führt. Im Laufe der Zeit wird das Nervensystem geschädigt, was zu neurologischen Problemen wie motorischer, verhaltensbezogener und kognitiver Regression, schwerer Spastik und Krampfanfällen führt. Patienten mit MLD verlieren nach und nach die Fähigkeit, sich zu bewegen, zu sprechen, zu schlucken, zu essen und zu sehen. Bei der spätinfantilen Form wird die Mortalität fünf Jahre nach Beginn auf 50 Prozent und bei jugendlichen Patienten auf 44 Prozent nach zehn Jahren geschätzt.ii

Über Orchard Therapeutics Unsere Vision bei Orchard Therapeutics ist es, die durch genetische und andere schwere Krankheiten verursachten Schäden zu beenden. Wir wollen dies erreichen, indem wir neue Behandlungen entdecken, entwickeln und kommerzialisieren, die das heilende Potenzial der Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC) nutzen. Bei diesem Ansatz werden die eigenen Blutstammzellen eines Patienten außerhalb des Körpers genetisch verändert und dann wieder eingesetzt, mit dem Ziel, die zugrunde liegende Krankheitsursache in einer einzigen Behandlung zu beheben.

Im Jahr 2018 erwarb das Unternehmen das Gentherapie-Portfolio für seltene Krankheiten von GSK, das aus einer bahnbrechenden Zusammenarbeit zwischen GSK und dem San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy in Mailand, Italien, entstand. Heute treibt Orchard eine Pipeline voran, die präklinische, klinische und kommerzielle HSC-Gentherapien umfasst, die für die Behandlung schwerwiegender Krankheiten konzipiert sind, bei denen die Belastung für Patienten, Familien und die Gesellschaft immens ist und die aktuellen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind oder nicht existieren.

Orchard hat seinen globalen Hauptsitz in London und den US-Hauptsitz in Boston. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.orchard-tx.com und folgen Sie uns auf Twitter und LinkedIn.

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Diese Aussagen stellen weder Versprechen noch Garantien dar und unterliegen einer Reihe von Risiken und Ungewissheiten, von denen viele außerhalb der Kontrolle von Orchard liegen und die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen angenommenen Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten gehören insbesondere, ohne Einschränkung: das Risiko, dass die Inzidenzrate von MLD niedriger ist als geschätzt, was durch zusätzliche Neugeborenen-Screenings nachgewiesen werden könnte; das Risiko, dass zusätzliche Neugeborenen-Screening-Maßnahmen verzögert werden oder nicht stattfinden; und das Risiko, dass langfristig negative Sicherheitsergebnisse für OTL-200 festgestellt werden. Angesichts dieser Unsicherheiten wird dem Leser empfohlen, sich nicht übermäßig auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Zu den weiteren Risiken und Ungewissheiten, mit denen Orchard konfrontiert ist, gehören diejenigen, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ im letzten bei der SEC eingereichten Jahres- oder Quartalsbericht von Orchard sowie in nachfolgenden bei der SEC eingereichten Einreichungen und Berichten aufgeführt sind. Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen spiegeln die Ansichten von Orchard zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung wider und Orchard übernimmt keine Verpflichtung zur öffentlichen Aktualisierung oder Überarbeitung zukunftsgerichteter Aussagen, sei es aufgrund neuer Informationen oder zukünftiger Ereignisse, und lehnt dies ausdrücklich ab oder auf andere Weise, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

______________________________ i von Figura K, Jaeken J. Metachromatische Leukodystrophie. In: Scriver CR, Valle D, WS S, Hrsg. Die metabolischen und molekularen Grundlagen von Erbkrankheiten. Mac Graw-Hill; 2001:3695-3724, Kap. 148.

iiMahmood et al. Metachromatische Leukodystrophie: Ein Fall von Drillingen mit der spätinfantilen Variante und eine systematische Überprüfung der Literatur. Journal of Child Neurology 2010, DOI: http://doi.org/10.1177/0883073809341669

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